10月19日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，罕见病创新药奥德昔巴特胶囊已于16日在该院开出中国首方，开启进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）疾病领域治疗新篇章。作为PFIC疾病领域的一线治疗药物，奥德昔巴特是目前中国首个且唯一获批治疗PFIC疾病领域的非手术靶向药物，为患者提供了治疗新选择，提升患者长期获益。
奥德昔巴特（、）是一款针对特定罕见肝病的治疗药物。它主要用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。
PFIC是一类罕见的遗传性疾病，发病率约为1～2/10万新生儿，2018年被列入《第一批罕见病目录》。患者多在新生儿期或1岁以内发病，临床表现包括黄疸、瘙痒、血清胆汁酸（SBA）值升高、吸收不良和发育不良。随着病情加重，最终可进展为终末期肝病，需要进行肝移植。长期以来，由于PFIC的罕见性以及缺乏经批准的针对PFIC患儿的治疗药物，疾病临床诊疗面临较大挑战。2024年12月，奥德昔巴特胶囊经中国国家药品监督管理局正式批准，用于治疗≥6月龄的PFIC患者的瘙痒，并于2025年9月底正式上市。
复旦大学附属儿科医院传染感染科主任王建设教授表示，PFIC疾病进展快、严重影响生长发育和生活质量，许多患者需要肝移植才能长期生存，给患者及其家庭带来沉重的疾病负担。随着奥德昔巴特在中国正式进入临床应用，希望这一创新药物能够帮助患者有效缓解症状，切实改善生活质量。他期待进一步推动PFIC诊疗规范化发展，实现早诊断、早治疗。